Die Europäische Kommission hat Leitlinien für die klinische Bewertung von Medizinprodukten für seltene Krankheiten (Orphan-Medizinprodukte) veröffentlicht.
Orphan-Medizinprodukte sind Medizinprodukte oder deren Zubehör, die für die Behandlung von Krankheiten oder Leiden bestimmt sind, von denen jährlich nur ein kleiner Teil der Bevölkerung betroffen ist. Für die Behandlung seltener Krankheiten oder Zustände gibt es in der Regel keine oder nur sehr wenige diagnostische oder therapeutische Medizinprodukte. Orphan-Medizinprodukte können einen entscheidenden Beitrag zur Deckung eines ansonsten ungedeckten medizinischen Bedarfs leisten.
Der Leitfaden MDCG 2024-10 enthält Kriterien zur Bestimmung, wann ein Medizinprodukt oder ein Zubehörteil für ein Medizinprodukt als "Orphan Medical Device" gemäß der Verordnung (EU) 2017/745 (MDR) einzustufen ist. Der Leitfaden soll Hersteller und benannte Stellen bei der Anwendung der Anforderungen der MDR an den klinischen Nachweis unterstützen und dazu beitragen, einige der Herausforderungen zu überwinden, die zu Verzögerungen beim Zugang der Patienten zu diesen Medizinprodukten führen. Auf der Grundlage von Artikel 61 Absatz 2 der MDR empfiehlt der Leitfaden den Herstellern und benannten Stellen, sich von den Expertengremien der Europäischen Arzneimittel-Agentur über den Status von Medizinprodukten für seltene Leiden und die für deren klinische Bewertung erforderlichen klinischen Daten beraten zu lassen.
